Wystawiasz recepty w gabinet.gov.pl? Zainstaluj nakładkę GdziePoLek dla Chrome, aby widzieć szczegóły produktu i jego dostępność.
Zobacz
w Chrome Web Store
Dawka:
Opakowanie:
Nie mamy żadnych dokumentów dla tego opakowania (1 fiolka 5,5 ml + 10 fiolek 8,3 ml (2 x 10¹³ vg/ml)).
Zmień dokument na 2 fiolki 8,3 ml (ulotka)zmień
Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika Zolgensma 2 × 1013 genomy wektora/ml roztwór do infuzji onasemnogen abeparwowek
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic lub opiekun też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u dziecka po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zastosowaniem leku u dziecka, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.
1. Co to jest lek Zolgensma i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Zolgensma u dziecka
3. Jak podawany jest lek Zolgensma
Co to jest lek Zolgensma
Lek Zolgensma to rodzaj leku zwany terapią genową. Zawiera on substancję czynną onasemnogen abeparwowek, który zawiera ludzki materiał genetyczny.
W jakim celu stosuje się lek Zolgensma Lek Zolgensma jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) będącego rzadką, ciężką chorobą dziedziczną.
Jak działa lek Zolgensma SMA występuje, gdy w organizmie brakuje genu lub gdy występuje nieprawidłowa wersja genu potrzebnego do produkcji niezbędnego białka zwanego białkiem warunkującym przeżycie neuronów ruchowych (ang. survival motor neuron, SMN). Brak białka SMN powoduje, że nerwy, które kontrolują mięśnie (neurony ruchowe) obumierają. To powoduje osłabienie mięśni i ich zanikanie, a ostatecznie prowadzi do utraty ruchów.
Ten lek działa dostarczając w pełni funkcjonującą kopię genu SMN, która następnie pomaga organizmowi produkować wystarczającą ilość białka SMN. Gen jest dostarczany do komórek, które go potrzebują za pomocą zmodyfikowanego wirusa, który nie wywołuje choroby u ludzi.
Przed rozpoczęciem leczenia lekarz dziecka sprawdzi występowanie przeciwciał, co pomoże zdecydować, czy ten lek jest odpowiedni dla twojego dziecka.
Przed zastosowaniem tego leku należy omówić to z lekarzem lub pielęgniarką dziecka, jeśli dziecko miało choroby wątroby. Ten lek może prowadzić do zwiększenia ilości enzymów (białek znajdujących się w organizmie) wytwarzanych w wątrobie lub do uszkodzenia wątroby. Możliwe objawy, na które należy zwrócić uwagę po tym, jak dziecko otrzyma ten lek obejmują wymioty, żółtaczkę (zażółcenie skóry lub białkówek oczu) bądź zmniejszoną czujność (aby uzyskać więcej informacji, patrz punkt 4).
Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Zolgensma u dziecka przeprowadzone zostanie badanie krwi w celu oceny czynności wątroby. Dziecko będzie miało również wykonywane regularne badania krwi przez okres co najmniej 3 miesięcy po leczeniu w celu monitorowania w kierunku zwiększonej aktywności enzymów wątrobowych.
Zakażenie (np. przeziębienie, grypa lub zapalenie oskrzeli) przed leczeniem lekiem Zolgensma lub po takim leczeniu, może to prowadzić do bardziej poważnych powikłań. Należy zwrócić uwagę na występowanie u dziecka objawów zakażenia, takich jak kaszel, świszczący oddech, kichanie, katar, ból gardła lub gorączka. Należy natychmiast powiedzieć lekarzowi dziecka, jeśli wystąpią u dziecka jakiekolwiek z tych objawów.
Ten lek może powodować zmniejszenie liczby płytek krwi (małopłytkowość). Należy zwrócić uwagę na możliwe objawy małej liczby płytek krwi po zastosowaniu leku Zolgensma u dziecka, takie jak nieprawidłowe zasinienie lub krwawienie (więcej informacji, patrz punkt 4).
Lek Zolgensma może zwiększać poziom białka sercowego zwanego troponiną I, co może wskazywać na uszkodzenie serca. Należy zwrócić uwagę na możliwe objawy zaburzeń serca u dziecka po zastosowaniu tego leku, takie jak bladoszary lub bladoniebieski kolor skóry, trudności w oddychaniu, opuchnięcie rąk i nóg lub brzucha (więcej informacji, patrz punkt 4).
Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Zolgensma u dziecka przeprowadzone zostanie badanie krwi w celu sprawdzenia liczby komórek krwi (w tym krwinek czerwonych i płytek krwi), a także stężenia troponiny-I w organizmie. U dziecka zostanie także wykonane badanie krwi w celu oznaczenia stężenia kreatyniny, która jest wskaźnikiem funkcjonowania nerek. Dziecko będzie miało również wykonywane regularne badania krwi przez pewien okres czasu po leczeniu w celu monitorowania zmiany liczby płytek krwi i stężenia troponiny I.
Nieprawidłowe krzepnięcie krwi w małych naczyniach krwionośnych (mikroangiopatia zakrzepowa)
Zgłaszano przypadki pacjentów, u których wystąpiła mikroangiopatia zakrzepowa po około jednym tygodniu od podania leku Zolgensma. Mikroangiopatii zakrzepowej towarzyszy zmniejszenie liczby czerwonych krwinek i komórek uczestniczących w krzepnięciu (płytek krwi). Te zakrzepy krwi mogą mieć wpływ na nerki dziecka. Lekarz prowadzący może chcieć sprawdzać morfologię krwi dziecka (liczbę płytek krwi) i ciśnienie krwi. Możliwe objawy, na które należy zwracać uwagę po tym, jak dziecko otrzyma lek Zolgensma to łatwe powstawanie siniaków, napady drgawkowe lub zmniejszenie ilości wydalanego moczu (więcej informacji patrz punkt 4). Należy pilnie zgłosić się po pomoc medyczną, jeśli u dziecka wystąpi którykolwiek z tych objawów.
Po leczeniu dziecka lekiem Zolgensma dziecko nie będzie mogło być dawcą krwi, narządów, tkanek lub komórek, ponieważ lek Zolgensma jest terapią genową.
Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce dziecka o wszystkich lekach przyjmowanych przez dziecko obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które planuje się podawać dziecku.
Przez pewien okres czasu, jako część leczenia lekiem Zolgensma, dziecko otrzyma również kortykosteroid taki jak prednizolon przez około 2 miesiące lub dłużej (patrz również punkt 3).
Kortykosteroid pomaga w leczeniu zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych, które może pojawić się u dziecka po zastosowaniu leku Zolgensma.
Kortykosteroidy mogą wpływać na układ odpornościowy (obronny) organizmu, dlatego lekarz dziecka może zdecydować o opóźnieniu podawania niektórych szczepionek w czasie stosowania u dziecka prednizolonu lub innego kortykosteroidu. W przypadku jakichkolwiek pytań, należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką dziecka.
Ten lek zawiera 4,6 mg sodu na mililitr, co odpowiada 0,23% zalecanej przez WHO maksymalnej 2 g dobowej dawki sodu u osób dorosłych. Każda fiolka o objętości 5,5 ml zawiera 25,3 mg sodu, a każda fiolka o objętości 8,3 ml zawiera 38,2 mg sodu.
Zaawansowana postać SMA Lek Zolgensma może uratować żywe neurony ruchowe, jednak nie uratuje obumarłych neuronów ruchowych. Dzieci z mniej ciężkimi objawami SMA (np. zniesione odruchy lub osłabione napięcie mięśniowe) mogą mieć wystarczającą ilość żywych neuronów ruchowych, aby znacznie skorzystać z leczenia lekiem Zolgensma. Lek Zolgensma może nie działać tak dobrze u dzieci z ciężkim osłabieniem siły mięśniowej lub porażeniem mięśni, problemami z oddychaniem, u dzieci, które nie są w stanie połykać, lub u dzieci z poważnymi wadami rozwojowymi (np. wadami serca), w tym u pacjentów z SMA typu 0, ponieważ może wystąpić ograniczona potencjalna poprawa po leczeniu lekiem Zolgensma. Lekarz dziecka zdecyduje, czy dziecko powinno otrzymać ten lek.
Substancja czynna w leku Zolgensma może być tymczasowo wydalana z wydalinami dziecka; ten proces nazywa się „usuwaniem leku z organizmu”. Rodzice i opiekunowie powinni przestrzegać zasad prawidłowej higieny rąk przez okres do 1 miesiąca po zastosowaniu leku Zolgensma u dziecka.
Należy zakładać rękawiczki ochronne podczas bezpośredniego kontaktu z płynami ustrojowymi lub wydalinami dziecka, a po kontakcie dokładnie myć ręce mydłem i ciepłą bieżącą wodą lub stosować środek odkażający do rąk na bazie alkoholu. Do wyrzucania zabrudzonych pieluch i innych odpadów należy używać podwójnych worków. Jednorazowe pieluchy można wyrzucać do domowych pojemników na odpadki.
Należy przestrzegać tych instrukcji przez co najmniej 1 miesiąc po zastosowaniu leku Zolgensma u dziecka. W przypadku jakichkolwiek pytań, należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką dziecka.
3. Jak podawany jest lek Zolgensma Lek Zolgensma będzie podany przez lekarza lub pielęgniarkę, którzy zostali przeszkoleni w leczeniu choroby dziecka.
Lekarz obliczy ilość leku Zolgensma, którą otrzyma dziecko w oparciu o masę ciała dziecka. Lek Zolgensma jest podawany dożylnie (do żyły) w postaci jednorazowego wlewu (kroplówki) trwającego około 1 godzinę.
Lek Zolgensma zostanie podany dziecku tylko JEDEN RAZ.
Dziecko otrzyma również doustnie prednizolon (lub inny kortykosteroid), którego podawanie rozpocznie się 24 godziny przed zastosowaniem leku Zolgensma. Dawka kortykosteroidu również będzie zależeć od masy ciała dziecka. Lekarz obliczy całkowitą dawkę, jaką należy podać dziecku.
Dziecko będzie otrzymywać leczenie kortykosteroidem codziennie przez około 2 miesiące po podaniu dawki leku Zolgensma lub do czasu, gdy aktywność enzymów wątrobowych u dziecka zmniejszy się do dopuszczalnej wartości. Lekarz będzie powoli zmniejszać dawkę kortykosteroidu, aż do całkowitego zaprzestania podawania.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości, należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki dziecka.
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Należy natychmiast zasięgnąć pomocy medycznej, jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek z poniższych ciężkich objawów niepożądanych:
Często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 pacjentów)
Częstość nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
Jeśli u dziecka pojawią się jakiekolwiek inne objawy niepożądane, należy porozmawiać z lekarzem lub pielęgniarką dziecka. Mogą one obejmować:
Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób):
Często (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób):
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce dziecka. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.
Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Podane niżej informacje są przeznaczone wyłącznie dla osób z fachowego personelu medycznego, które będą przygotowywać i podawać ten lek.
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie fiolki i pudełku po skrócie EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Fiolki będą przewożone w stanie zamrożonym (w temperaturze -60ºC lub poniżej).
Po otrzymaniu, fiolki należy natychmiast przechowywać w lodówce w temperaturze 2°C do 8°C w oryginalnym opakowaniu. Leczenie lekiem Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od otrzymania fiolek.
Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie. Niewykorzystane resztki leku lub odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi. Ponieważ ten lek będzie podawany przez lekarza, to lekarz jest odpowiedzialny za prawidłowe usuwanie produktu. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.
Co zawiera lek Zolgensma
Jak wygląda lek Zolgensma i co zawiera opakowanie Lek Zolgensma to przejrzysty do lekko nieprzezroczystego, bezbarwny do lekko białego roztwór do infuzji.
Lek Zolgensma może być dostarczany we fiolkach o nominalnej objętości 5,5 ml lub 8,3 ml. Każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.
Każde pudełko tekturowe będzie zawierać od 2 do 14 fiolek.
Podmiot odpowiedzialny Novartis Gene Therapies EU Limited Block B, The Crescent Building Northwood, Santry
Dublin 9 D09 C6X8
Irlandia
Tel.: +353 (1) 566-2364
Wytwórca Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth A91 P9KD
Irlandia
W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do podmiotu odpowiedzialnego.
Data ostatniej aktualizacji ulotki:
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do innych witryn internetowych o chorobach rzadkich i sposobach leczenia.
Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego: Uwaga: Przed użyciem należy zapoznać się z Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
Każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.
Ten produkt leczniczy zawiera organizmy modyfikowane genetycznie. Należy przestrzegać lokalnych wytycznych dotyczących postępowania z odpadami biologicznymi.
Postępowanie z produktem leczniczym
Personel ze skaleczeniami lub zadrapaniami na skórze nie powinien pracować z produktem
Zolgensma.
Przypadkowe narażenie
Należy unikać przypadkowego narażenia na produkt Zolgensma.
W przypadku zetknięcia się produktu ze skórą, obszar skóry należy dokładnie myć mydłem i wodą przez co najmniej 15 minut. W przypadku zetknięcia się produktu z oczami, należy je dokładnie płukać wodą przez co najmniej 15 minut.
Przechowywanie
Fiolki będą przewożone w stanie zamrożonym (w temperaturze -60ºC lub poniżej). Po otrzymaniu, fiolki należy natychmiast przechowywać w lodówce w temperaturze 2°C do 8°C w oryginalnym opakowaniu. Leczenie produktem Zolgensma należy rozpocząć w ciągu 14 dni od otrzymania fiolek.
Przed umieszczeniem produktu w lodówce, na oryginalnym opakowaniu należy zapisać datę otrzymania produktu.
Przygotowanie produktu
Przed użyciem, fiolki należy rozmrozić:
Nie stosować produktu Zolgensma dopóki nie zostanie rozmrożony.
Rozmrożonego produktu leczniczego nie należy ponownie zamrażać.
Po rozmrożeniu, produktem Zolgensma należy delikatnie zawirować. NIE wstrząsać.
Nie stosować tego leku, jeśli po rozmrożeniu produktu i przed podaniem zauważy się cząstki stałe lub przebarwienie.
Po rozmrożeniu produkt Zolgensma należy podać jak najszybciej.
Podanie Produkt Zolgensma należy podawać pacjentom tylko JEDEN RAZ.
Dawkę produktu Zolgensma oraz dokładną liczbę fiolek potrzebnych dla danego pacjenta oblicza się na podstawie masy ciała pacjenta (patrz ChPL punkt 4.2 i 6.5).
W celu podania produktu Zolgensma należy pobrać całą objętość dawki do strzykawki. Po pobraniu objętości dawki do strzykawki, produkt należy podać w ciągu 8 godzin. Usunąć powietrze ze strzykawki przed podaniem leku pacjentowi we wlewie dożylnym przez cewnik dożylny. Zaleca się wprowadzenie drugiego („rezerwowego”) cewnika w razie niedrożności pierwszego cewnika.
Produkt Zolgensma należy podawać przez pompę infuzyjną w postaci pojedynczej i powolnej infuzji dożylnej trwającej około 60 minut. Należy podawać go wyłącznie w postaci wlewu dożylnego. Nie podawać w szybkim wstrzyknięciu dożylnym ani bolusie. Po zakończeniu wlewu linię infuzyjną należy przepłukać roztworem chlorku sodu o stężeniu 9 mg/ml (0,9%) do wstrzykiwań.
Usuwanie
Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z odpadami biologicznymi.
Może wystąpić tymczasowe wydalanie produktu Zolgensma, głównie z wydalinami. Należy przekazać opiekunom i rodzinie pacjenta następujące instrukcje dotyczące odpowiedniego postępowania z płynami ustrojowymi i wydalinami pacjenta: